Magyarországon elsőként a Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika Gyermekreumatológia részlegén alkalmazták azt az új biológiai terápiát, amely a súlyos, hagyományos kezelésekre nem reagáló esetekben jelenthet megoldást a gyermekkori krónikus sokízületi gyulladás szisztémás formájának kezelésében.
2011 nyarán az Európai Bizottság engedélyezte egy tocilizumab hatóanyagú készítmény használatát aktív szisztémás juvenilis idiopátiás arthritisz (gyermekkori krónikus sokízületi gyulladás, sJIA) kezelésében két évnél idősebb gyermekek esetében. Ez az első és egyelőre egyetlen biológiai terápia, amely törzskönyvi indikáció alapján alkalmazható a gyermekkori krónikus ízületi gyulladás szisztémás formájában, így kivételes lehetőséget biztosít ennek a rendkívül nehezen kezelhető betegségnek a megfékezésére.
A Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika Gyermekreumatológia részlegén
három súlyos, a hagyományos kezelésekre nem reagáló, a betegség és a megelőző kezelések számtalan szövődményétől szenvedő gyermek esetében is sikeresen kontrollálták a gyulladásos tüneteket a tocilizumab segítségével – erről számolt be dr. Constantin Tamás, a részleg vezetője. A szakorvos rámutatott, hogy a korábbi vizsgálatok alapján a tocilizumab terápia leggyakoribb mellékhatása a felső-légúti vírusfertőzések és magas vérnyomás, de a magyarországi betegek esetében kiváló hatékonyság mellett eddig mellékhatás jelentkezését nem tapasztalták.„A szisztémás juvenilis idiopátiás arthritisz a gyermekkori krónikus sokízületi gyulladás legritkább formája. A betegség a sokízületi gyulladásban szenvedő gyermekek 10-20%-át érinti, leggyakrabban a 2-4 életév között jelentkezik először, bár a megbetegedés átnyúlhat a felnőttkorba is” – mondta el dr. Constantin Tamás. A ritka betegség kettő-négy százalékos halálozási aránnyal bír, összességében pedig a krónikus ízületi gyulladás miatt elhunyt beteg közel kétharmada annak szisztémás formájában szenvedett.
A betegség lefolyása, súlyossága személyenként változik, és a tünetek széles skáláját vonultathatja fel az ízületi gyulladástól kezdve, a lázon és bőrkiütésen át, a vérszegénységen keresztül, a máj vagy lép megnagyobbodásáig, illetve a szívbelhártya- és/vagy mellhártyagyulladásig. A betegek megközelítően kétharmada krónikus ízületi gyulladásban is szenved, a legsúlyosabb esetekben, akár az ízületi gyulladással járó esetek felében is jelentős ízületi deformalitások alakulhatnak ki. A betegséggel élő gyermekek súlyos fájdalmaktól szenvedhetnek. A krónikus fájdalom és a fizikai képességek beszűkülése jelentős hatással bír a gyermek, a család életére.A betegség kialakulásának pontos oka nem ismert. „Az immunrendszerünk legfontosabb feladata, hogy védelmet nyújtson szervezetünknek idegen anyagok, mint például a baktériumok, vírusok támadásával szemben. Azonban
sJIA esetén az immunrendszer nem működik megfelelően és a szervezet saját sejtjeit is megtámadja” –mutatott rá a szakorvos. Az immunrendszer hibás működésében központi szerepet játszik egy szabályozó fehérje, az úgynevezett IL-6, amely normális esetben a fertőzések leküzdésében segít. A kutatások alapján megállapítást nyert, hogy a sJIA-ban szenvedő betegek vérében is és ízületeiben magas az IL-6 szintje, így ma már bizonyított, hogy szerepet játszik a sJIA tüneteinek kialakulásában is, beleértve az ízületi gyulladást és a szisztémás tüneteket, mint például lázat és a vérszegénységet.A betegség megfelelő kezelésének megtalálása nagy kihívást jelent, ám az sJIA új kezelési lehetőségei, elsősorban a biológiai terápiáknak köszönhetően, egyre több beteg panaszait enyhítik. „Eddig a terápia hangsúlyos részét képezték az úgynevezett szteroid készítmények, amelyek bár nagyon hatékony gyulladásgátlók, egyben sajnos a legtoxikusabb gyógyszerek közé is tartoznak, olyan súlyos mellékhatásokat okozva, mint gyermekkorban a hossznövekedés leállása, a túlsúly kialakulása, magas vérnyomás, csontritkulás, cukorbetegség” – magyarázta dr. Constantin Tamás. A szteroidok mellett első vonalbeli kezelésként alkalmazzák a „bázisterápiás” gyógyszereket.
A betegek egy jelentős része a hagyományos terápiák alkalmazása mellett is gyulladásos tüneteket mutat, az ízületek károsodása folyamatosan előrehalad, a betegek egy jelentős részének esetében érdemben nem javítják a prognózist és súlyos mellékhatások kockázatát rejtik. Ezen a helyzeten változtathat a most bejelentett, áttörést jelentő sikeres terápia.A tocilizumab kezeléseket az Országos Egészségbiztosítási Pénztár egyedi méltányossági engedély útján finanszírozza.
